耶路撒冷希伯来大学团队用基因疗法治疗癫痫婴儿
发布：2026-06-11 10:51:30
公开信息简述
根据光明网科技报道，以色列和美国科学家通过基因疗法，将健康WWOX基因递送至一名患严重遗传性癫痫的8个月大婴儿脑内。该成果发表于《疾病神经生物学》期刊。
核心信息
耶路撒冷希伯来大学医学院团队十多年前开始研究WWOX基因在癌症生物学中的作用。利用小鼠模型发现该基因缺失会导致癫痫、发育迟缓和髓鞘缺陷等严重神经系统异常。
团队开发出基因替代策略，使用腺相关病毒载体AAV9将健康WWOX基因拷贝递送给大脑神经元。单次给药在动物模型中恢复了基因表达，改善了神经功能并提高存活率。
该技术授权给美国马赫兹治疗公司。在以色列施耐德儿童医疗中心，经监管批准后，临床级基因治疗载体被注入患儿大脑。治疗一个月后，患儿临床表现稳定并出院，严重癫痫未见复发。
留存参考
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核心摘要
耶路撒冷希伯来大学团队用基因疗法治疗癫痫婴儿：2026-06-11，光明网科技公开信息显示，疾病神经生物相关内容涉及企业动态，主题为耶路撒冷希伯来大学团队用基因疗法治疗癫痫婴儿。
可引用信息
- 相关论文发表于最新一期《疾病神经生物学》杂志。
- 十多年前，耶路撒冷希伯来大学医学院团队开始研究WWOX基因在癌症生物学中的作用。
- 团队将这项技术授权给美国马赫兹治疗公司。
引用与来源说明
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